支持疗法
要防止外伤引起的出血，适当地进行室外活动。对于粒细胞低于500/mm3的要严格隔离。没有明显感染的病人，切不可用抗生素预防感染，以免发生菌群紊乱和真菌感染。有感染的病人应做血培养，及其他病灶如鼻咽分泌物、痰或尿培养等，以便采用相应的抗生素。杀菌类抗生素优于抑菌性抗生素。输血应减少到最低限制，因这种病人病程长，多次输血易使病儿对红细胞亚型、白细胞和血小板过敏，而发生严重反应。输血只适用于贫血较重(血红蛋白在6g/dl以下)且有缺氧症状者。最好输浓集的红细胞。出血严重的可考虑输血小板。多次输全血或血小板都可出现抗血小板抗体，使止知的效果减低；此时应做血小板配型，采用组织型相合的血小板。
急性再障(重型再障)治疗
1、去除病因：
首先须去除病因，应仔细询问病史，追溯发病前半年内曾服用过何种药物，接触哪些化学或物理因素和发生过何种感染。立即除去可能引起骨髓损害的病因。
2、防治感染：
急性再障预后凶险，病死率可高达80%以上，死亡的主要原因之一是严重感染。因此，积极预防和治疗感染是降低死亡率的重要措施。病人应隔离保护，输注新鲜血浆、人血丙种球蛋白或白细胞悬液，以增加患儿对感染的抵抗力。一旦出现感染，应及早使用强力有效的抗生素。在没有明确病原体感染之前，通常需要广谱抗生素、抗真菌药及抗病毒药联合应用。一旦证实了感染的病原体及其敏感药物，则可根据对病原体敏感的药物进行合理选药。
3、防止出血：
颅内出血或其他脏器严重出血是本病致死的另一重要原因。当血小板计数下降至20×109/L时，出血的机会则大大增加，应积极输注足量的血小板或新鲜全血，要求使血小板数量至少达到20×109/L以上。血小板成分输注，从正常人1单位(400～500ml)全血中可提取1个单位血小板血浆，平均含1011个血小板，输入1个单位血小板/m2能增加1.2万/μl血小板数。肾上腺皮质激素虽然不能增加血小板的数量，但它们具有改善血管脆性的作用，从而有利于减少出血的机会。
4、纠正贫血：
当病情进展迅速，血红蛋<40g/L时，有可能出现贫血性心功能衰竭和组织缺氧的表现，应尽快输血，但输血速度宜缓慢，以防促进心功能衰竭。
5、免疫抑制药治疗：
目前常用的有以下几种药物：
A.马-ATG(H-ATG)每天10mg/kg，或猪-ATG(P-ATG)每天15～20mg/kg，或兔-ATG(R-ATG)每天10mg/kg静滴，连用5天，或抗淋巴细胞球蛋白(ALG)每天40mg/kg，持续静滴12h，连用4天。并加用甲泼尼龙(甲基泼尼松龙)每天1mg/kg，静脉注射。 B.抗淋巴细胞球蛋白(ALG)每天20mg/kg，持续静滴4～6h，连用8天，继给泼尼松每天40mg/kg，连服5天。后者能克服抗淋巴细胞球蛋白(ALG)的不良反应。通常经治疗1～3个月临床症状及血象改善，有效率达30%～80%，复发率10%左右。上述方案主要用于急性或重型再障的治疗。
适用于抗胸腺细胞球蛋白(ATG) (或抗淋巴细胞球蛋白)不宜应用者。开始时每天5mg/kg，连服2周，随后根据血浆药物浓度进行调整，使CSA血浆浓度谷值保持在200～400ng/L。服药时可将CSA溶液掺入牛奶或果汁等饮料内摇匀后服用，以减少其对胃肠道的刺激作用。用药期间应避免高钾食物、含钾药物及保钾利尿药，以防高血钾发生。单用有效率约30%。
每天20～50mg/kg，静滴3天，然后每周减半量，直至每天1mg/kg后停药。适用于重型再障，有效率约25%。
CD4/CD8正常者，CD3单抗10mg，地塞米松(氟美松)3～5mg加入生理盐水300ml中静滴，1次/d，连用5～10次；CD4/CD8倒置者，先用CD3单抗每次5～10mg，2次/d，连用3～5次，改用CD8单抗每次5～10mg，连用3～5次。用前肌注异丙嗪。
一般每次1g/kg，静脉点滴，每4周1次，1～2次有效者，可连用6次。重型再障有效率80%，不良反应少。用药后疗效反应时间不一，约30%发生于治疗后3个月，70%发生于治疗后6个月。在无效病例中，仍有25%可对第2疗程治疗发生反应。与其他免疫抑制药联合治疗可提高疗效达50%～70%。
慢性再障治疗
慢性再障的发病机制以造血微循环的缺陷为主，其中一部分发展成重型再障(SAA-Ⅱ型)，则与免疫紊乱抑制造血功能有关。慢性再障治疗与急性再障治疗有所区别，急性再障以免疫抑制药为主，而慢性再障则以雄性激素为主的综合疗法。
1、雄性激素：
需要较长的治疗时间，故必须坚持应用2～4个月以上才能做出评价，有时要在治疗6个月后才出现疗效，病情缓解后仍应继续用药3～6个月再减量，维持1～2年。对儿童的疗效优于成人。适用于慢性轻、中度贫血的病儿。常用的为丙酸睾丸酮(testosterone propionate)1～2mg/(kg·d)，每天肌注1次，治疗须持续3～6个月。有效率为50～65%。其他如羟甲雄酮(oxymetholone)1～3mg/(kg·d)，口服；或大力补(methandrostenolone)，每次5mg，每天3次口服；或康力龙(stanozolol)，每次1～2mg，每天3次口服。后三种雄激素的优点是男性化的副作用轻，无体液潴留，但疗效稍差，对肝脏的副作用较大，可致肝功能损害，甚至可引起肝细胞瘤。雄激素可加快骨髓成熟，使骨干与骨骺的愈合提早，因而使体长的增长受到影响。
2、改善造血微环境药物：
包括神经刺激剂和血管扩张药。其可能作用机制是通过兴奋骨髓神经、扩张骨髓血管，改善骨髓造血微循环，从而刺激和滋养残存造血祖细胞的增殖。
A.20天疗法：即每天2～6mg，肌注，连用20天，间隔5天。 B.10天疗法：1mg连用2天，2mg连用5天，3mg连用3天，肌注，休息10天。 C.5天疗法：即1mg、1mg、2mg、2mg、3mg，肌注，1次/d，间歇2天。以上疗法均反复使用，疗程3～6个月。有效率53%。不良反应为失眠、肌颤、四肢不自主动作等。
每天8mg/kg，肌注，连用1.5～2个月，疗程不少于4个月。有效率47%，与司坦唑(康力龙)合用疗效可提高到80%。不良反应同硝酸士的宁。
每天0.5～2mg/kg，静滴，或10～40mg/h，睡前口服或0.2～0.5m/kg，肌注，1～2次/d。连用30天，休7天，重复使用，观察3个月。
每次10mg，3次/d，口服，每天递增10～20mg至每次240～300mg，30天为一疗程，休7天后重复。不良反应：口干、视力模糊、排尿困难。疗效尚难肯定。
3、促进造血功能的细胞因子：
莫拉司亭(重组人粒-巨噬细胞集落刺激因子)及非格司亭(粒细胞集落刺激因子)：每天5～10μg/kg，刺激造血干细胞而增加外周血的血细胞数，可与IL-3(每天1mg/m2)联合应用于骨髓移植或免疫抑制疗法过程中。疗效尚未充分肯定。
4、免疫增强调节药：
目的是提高免疫，增强抗感染能力。
左旋咪唑每天2mg/kg，一周服2天，连用2个月～2年；胸腺素(胸腺肽)：可刺激CD4 细胞的增殖，纠正CD4 /CD8 比例倒置现象。每天2mg/kg，静滴，1次/d，连用3个月以上，有效率50%左右。
近年来对急、重症再障应用大剂量甲基强地松龙(HD-MP)、抗胸腺球蛋白(ATG)或抗淋巴球蛋白(ALG)取得可喜成果。
①HD-MP即应用甲基强地松龙20mg/kg，一次静脉推注，连续14天后骤然停药；
②ATG10mg/kg持续静脉滴注12～18小时，连和5天；
③ALG40mg/kg静脉滴注，连用四天。应用ATG或ALG都应与HD-MP合用。
5、糖皮质激素：
可减少出血倾向。一般应用泼尼松每天0.5～1mg/kg，分2～3次口服，多与雄激素合用。
6、肾上腺皮质激素：
对骨髓造血功能的作用尚不能肯定，但可使症状得到暂时改善。当与雄素合用可减少后者对骨骼生长的副作用，延缓骨骺愈后。小量类固醇可减轻因血小板减少而致的出血症状。强的松10mg/(m2·d)、0.5mg/(kg·d)即可达到以上目的。剂量达大，容易造成免疫抑制，易发生感染。
7、环胞霉素A(cyclosporin A)：
近年曾报道单独应用此药或与ATG合用对重型难治性再障开辟了新的治疗途径，但应注意其副作用，如对肾功能的损害等，仍需进一步观察。
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